Baclofen ist ein Derivat der Gamma-Aminobuttersäure und ein spezifischer Agonist an GABA-Rezeptoren. Es kann oral oder intrathekal angewendet werden. Spastizität der Skelettmuskulatur bei Multipler Sklerose, Rückenmarkserkrankungen oder -verletzungen, Spastizität zerebralen Ursprungs. Die Fehlbildungsrate der Vergleichsgruppe ist jedoch auffällig niedrig und die in der Baclofengruppe diagnostizierten Fehlbildungen deuten nicht auf ein spezifisches Muster hin. Nach oraler Therapie, für die ja vielfach höhere Dosen als für eine intrathekale Therapie benötigt werden, wurden mehrfach Anpassungsstörungen beim Neugeborenen beschrieben, allerdings zum Teil bei ZNS-aktiver Co-Medikation der Mutter. Darunter war auch ein Neugeborenes mit anhaltenden Krampfanfällen, die nur durch eine ausschleichende Therapie mit Baclofen zu behandeln waren. In mehreren Fallberichten wurde deshalb prophylaktisch beim Neugeborenen eine Entzugstherapie mit Baclofen in ausschleichender Dosierung direkt nach der Entbindung begonnen, die gut vertragen wurde.
Bisher war der Wirkstoff zugelassen bei schmerzhaften Muskelverspannungen infolge von Erkrankungen der Wirbelsäule und der achsennahen Gelenke sowie zur Anwendung bei Spastizität aufgrund neurologischer Erkrankungen wie nach einem Schlaganfall. Zugelassen ist der Wirkstoff derzeit bei schmerzreflektorischen Muskelverspannungen, insbesondere als Folge von Erkrankungen der Wirbelsäule und der achsennahen Gelenke sowie bei spastischen Syndromen mit pathologisch gesteigertem Muskeltonus unterschiedlicher Ätiologie. Das Pharmacovigilance Risk Assessment Committee PRAC der Europäischen Arzneimittelagentur EMA hat kürzlich empfohlen, die Zulassung Tetrazepam-haltiger Arzneimittel ruhen zu lassen. Die endgültige Bewertung wird durch die Coordination Group for Mutual Recognition and Decentralised Procedures — Human CMDh vorgenommen und für Ende April erwartet. Die in Deutschland neben Tetrazepam und Tolperison zugelassenen zentral angreifenden Muskelrelaxanzien umfassen eine chemisch heterogene Gruppe von Substanzen siehe Tabelle. Die muskelentspannende Wirkung von Baclofen, einem Derivat der Gamma-Aminobuttersäure GABA, beruht auf einer vorwiegend im Rückenmark ansetzenden Verstärkung der präsynaptischen Hemmung, die zu einer Dämpfung der Erregungsübertragung führt. Dadurch kommt es unter anderem zu einer Abnahme des spastischen Muskeltonus.
